Ennek a gyógyszernek rendkívüli tulajdonságai vannak: rákterápiában alkalmazzák, ám más egészségügyi problémák esetén is ígéretes eredményeket mutathat.

Fél kimenni a család a saját kertjébe - Csak elsőre tűnik viccesnek az ok

Egy már jóváhagyott, daganatos betegségek kezelésére szolgáló gyógyszer új távlatokat nyithat a Parkinson-kór és más neurodegeneratív rendellenességek elleni harcban. A Johns Hopkins Medicine kutatói felfedeztek egy sejtfelszíni fehérjepárt, amely kulcsszerepet játszik a Parkinson-kór fejlődésében, és amelyet ez a rákellenes szer képes blokkolni. A Nature Communications folyóiratban megjelent tanulmány arra is rámutat, hogy eddig ismeretlen összefüggések rejlenek bizonyos betegségek között.

A kutatás középpontjában két fehérje állt: az Aplp1 nevű sejtfelszíni molekula, valamint a Lag3, amit már régóta figyelnek a Parkinson-kór kutatásában. Az új eredmények szerint ezek együttműködnek abban a folyamatban, amikor az agysejtek elnyelik az alfa-szinuklein nevű, hibás fehérjéket - ezekből alakulnak ki azok a toxikus fehérjehalmazok, amik fokozatosan károsítják az idegsejteket. Ez a kóros terjedés a Parkinson-kór előrehaladásának egyik fő oka.

Dr. Xiaobo Mao, a Johns Hopkins Egyetem neurológiai professzora kifejtette: "Most, hogy tisztában vagyunk az Aplp1 és a Lag3 közötti kapcsolattal, egyértelműbbé vált, hogy az alfa-szinuklein milyen szerepet játszik a Parkinson-kór előrehaladásában."

A Lag3 nem újkeletű fogalom a tudományos közéletben: az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerfelügyelete (FDA) már jóváhagyta a nivolumab/relatlimab kombinált immunterápiát, amelyet különböző rákos megbetegedések kezelésében alkalmaznak. Most a kutatók ezt a specifikus antitestet egereken tesztelték, és felfedezték, hogy hatékonyan képes blokkolni az Aplp1 és Lag3 közötti kölcsönhatást. Ennek következtében megakadályozta az alfa-szinuklein bejutását az egészséges idegsejtekbe. Az eredmények figyelemre méltóak voltak: azoknál az egereknél, ahol mindkét fehérjét genetikailag eltávolították, az alfa-szinuklein sejtekbe való bejutása 90%-kal csökkent.

Dr. Ted Dawson, a kutatás másik vezetője kiemelte: "Az anti-Lag3 antitest sokkal hatékonyabban fékezte meg az alfa-szinuklein elterjedését, mint csupán a Lag3 eltávolítása önmagában. Ez arra utal, hogy az Aplp1 hiányában a Lag3 gátlása is eredményesebbé válik."

Az alfa-szinuklein, normális körülmények között, kulcsszerepet játszik az idegsejtek közötti hatékony kommunikációban. Amikor azonban ez a fehérje hibásan működik, kóros halmazokat, úgynevezett Lewy-testeket hoz létre. Ezek a rendellenes struktúrák az agy feketeállományában (substantia nigra) halmozódnak fel, ahol a dopamint termelő idegsejtek találhatók. Ezen sejtek fokozatos elhalása súlyos következményekkel jár, és a Parkinson-kór jellegzetes mozgásos és mentális tüneteihez vezet, mint például a remegés, izommerevség, alvászavarok és depresszió. A kutatók által felfedezett kóros sejtpusztulási mechanizmus, melyet "parthanatos"-nak, azaz programozott sejthalálnak neveznek, szintén az alfa-szinuklein által kiváltott sejtkárosodás következményeként lép fel.

A mostani eredmények különösen biztatók, mivel a Lag3 elleni antitest már engedélyezett gyógyszer. Ez azt jelenti, hogy nem kell hosszú éveket várni egy teljesen új szer klinikai engedélyeztetésére, hanem megindulhat a már meglévő készítmény új célra való felhasználásának a vizsgálata. A következő lépés a Parkinson-kórban és Alzheimer-kórban szenvedő egérmodelleken végzett klinikai vizsgálatok előkészítése. Ez utóbbi betegségnél egy másik fehérje, a tau hasonló módon halmozódik fel és károsítja az idegsejteket - és a Lag3 ezen kórlefolyásban is szerepet játszhat.

Ez a felfedezés nem csupán új reményt nyújt a Parkinson-kórral küzdők számára, hanem felveti azt a gondolatot is, hogy bizonyos, eddig különbözőként kezelt betegségek mögött közös terápiás célpontok állhatnak. Amennyiben a már meglévő gyógyszerek ilyen széles spektrumú alkalmazási lehetőségekkel rendelkeznek, az radikálisan megváltoztathatja a neurológiai betegségek jövőbeli kezelésének megközelítéseit.